1. Генная терапия KCNV2-ассоциированной колбочковой дистрофии — 20 минут
Алсаллум Алмакдад
2. Генная терапия муковисцидоза— 20 минут
Демченко Анна Григорьевна
3. Генная терапия редких наследственных заболеваний— 20 минут
Ребриков Денис Владимирович
4. Генная терапия FKRP-ассоциированной миопатии:
экспериментальные данные— 20 минут
Деев Роман Вадимович
5. Дискуссия— 10 минут

1. Генная терапия миодистрофии Дюшенна – 20 минут
Егорова Татьяна Владимировна
2. CRISPR/Cas редактирование для лечения гемофилии В – 20 минут
Физикова Анастасия Юрьевна
3. Генная терапия патогенных вариантов ДНК митохондрий – 20 минут
Мазунин Илья Олегович
4. Системы экспрессии антисмысловых молекул для персонифицированной генной терапии – 20 минут
Бычков Игорь Олегович
5. Дискуссия – 10 минут

1. Опыт реализации расширенного неонатального скрининга в РФ. Важность взаимодействия лабораторной службы и клинических специалистов – 15 минут
Щагина Ольга Анатольевна
2. Критические точки диагностики и маршрутизации пациентов со СМА в реальной клинической практике – 15 минут
Воронин Сергей Владимирович
3. Пятилетний опыт применения генозаместительной терапии у пациентов со СМА: что мы знаем сегодня? – 20 минут
Кузенкова Людмила Михайловна
4. Генозаместительная терапия СМА в Санкт-Петербурге: успешный опыт реальной клинической практики – 20 минут
Щугарева Людмила Михайловна
5. Роль биомаркеров в контроле терапии спинальной мышечной атрофии – 20 минут
Макаревич Павел Игоревич

1. Нейротрансмиттерные нарушения при дефиците AADC: от симптомов к диагнозу – 20 минут
Никитин Сергей Сергеевич
2. Успешные результаты лечения дефицита AADC в России – 20 минут
Михайлова Светлана Витальевна
3. Стереотаксическая генная терапия при дефиците AADC у детей в России: шаг в новую эру – 20 минут
Маи Рони Бахаэддин

1. Создание и исследование персонализированных мышиных моделей пациентов из России – 20 минут
Сергиев Петр Владимирович
2. Мышиная модель с гетерозиготной мутацией в гене FLNC как персонализированная платформа для изучения филамин с-ассоциированной кардиомиопатии и разработки генной терапии – 20 минут
Дейкин Алексей Васильевич
3. Опыт создания моделей для разработки терапии орфанных заболеваний: анализ взаимосвязи генотип-фенотип и подводные камни – 20 минут
Силаева Юлия Юрьевна
4. Лабораторные приматы Callithrix jacchus как модельные животные в разработке генотерапевтических препаратов – 20 минут
Городничева Татьяна Валерьевна
5. Дискуссия – 10 минут

1. AAV-векторная генотерапия для стимуляции регенерации и нейропротекции нервной ткани – 20 минут
Ризванов Альберт Анатольевич
2. Редактирование энхансера BCL11A с помощью TALEN в гемопоэтических стволовых клетках для генной клеточной терапии бета-талассемии – 20 минут
Коптева Ольга Сергеевна
3. Геномное редактирование клеток человека с помощью вирусоподобных частиц – 20 минут
Круглова Наталья Андреевна
4. Характеристика геномных редакторов нового поколения, полученных на основе Cas9 Streptococcus pyogenes – 20 минут
Карпов Дмитрий Сергеевич
5. Дискуссия – 10 минут

1. Нановезикулы для генной терапии – 20 минут
Брезгин Сергей Алексеевич
2. Липидные наночастицы для генной терапии – 20 минут
Скворцов Иван Александрович
3. Лентивирусный вектор для генной терапии – 20 минут
Кулемзин Сергей Викторович
4. Инженерия AAV для лечения глазных болезней – 20 минут
Карабельский Александр Владимирович
5. Дискуссия – 15 минут

1. Особенности клинико-генетической диагностики СМА: разбор сложных клинических случаев из практики ФГБНУ «МГНЦ» – 20 минут
Шаркова Инна Валентиновна
2. Опыт применения неинвазивной патогенетической терапии СМА у симптоматических пациентов в течение 5 лет на основании данных клинических исследований – 20 минут
Муртазина Айсылу Фанзировна
3. Результаты трехлетнего наблюдения в рамках клинического исследования EMBARK – 20 минут
Кузенкова Людмила Михайловна
4. Ранняя диагностика МДД. Роль генетика – 20 минут
Воронин Сергей Владимирович
5. Дискуссия – 10 минут

1. Подходы к созданию CAR-T клеток при остром миелоидном лейкозе: выбор мишеней и ранняя разработка – 15 минут
Зотова Анастасия Андреевна
2. Механизмы влияния ингибиторов akt на трансдукцию и функциональные свойства Т-клеток, активируемых в составе мононуклеарных клеток периферической крови – 15 минут
Горюнов Егор Сергеевич
3. CAR-T для солидных опухолей – 15 минут
Ларин Сергей Сергеевич
4. CAR-T терапия у взрослых пациентов – 15 минут
Ахмедов Мобил Илгарович
5. Комплексно генетически модифицированный онколитический аденовирус для терапии опухолей головного мозга – 15 минут
Степаненко Алексей Анатольевич
6. Дискуссия – 15 минут